萊斯大的布朗工程學(xué)院是非常出名的，誕生過(guò)很多科研成果，最近萊斯大學(xué)又獲得了新的資助金，由美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院發(fā)放，用來(lái)開(kāi)發(fā)鐮狀細(xì)胞疾病新療法！
萊斯大學(xué)的Foyt家庭生物工程學(xué)教授，化學(xué)和材料科學(xué)與納米工程學(xué)教授鮑剛(Gang Bao)獲得了為期四年的R01贈(zèng)款，價(jià)值245萬(wàn)美元。該贈(zèng)款將由國(guó)家心臟，肺和血液研究所管理。
這將有助于布朗工程學(xué)院研究基于CRISPR-Cas9的SCD患者造血干/祖細(xì)胞(HSPC)中的β-珠蛋白基因編輯結(jié)果，包括使用下一代測(cè)序工具對(duì)染色體進(jìn)行定量重排并評(píng)估患者誘發(fā)β地中海貧血的風(fēng)險(xiǎn)。
鐮狀細(xì)胞病是一種痛苦的遺傳病，通常是致命的，它影響著全世界約10萬(wàn)美國(guó)人和數(shù)百萬(wàn)人。
血紅蛋白亞基β(也稱為β-珠蛋白)中的單個(gè)突變會(huì)迫使正常的盤(pán)狀紅細(xì)胞變硬并呈現(xiàn)特征性的“鐮狀”形狀。這些細(xì)胞會(huì)損壞血管壁并凝結(jié)小血管，從而停止向組織輸送氧氣。
在他的實(shí)驗(yàn)室正在進(jìn)行的許多項(xiàng)目中，治愈鐮狀細(xì)胞疾病多年來(lái)一直是寶的頭等大事，早在他2015年加入賴斯之前。
最近的一項(xiàng)研究表明，基于CRISPR-Cas9的SCD患者HSPC細(xì)胞的編輯具有修復(fù)它們的能力，因此從它們分化出來(lái)的細(xì)胞沒(méi)有疾病表型的跡象。
但是，并非所有的HSPC都可以糾正鐮狀突變。一些顯示被Cas9切割，但沒(méi)有取代突變序列，而其他則根本沒(méi)有編輯。
鮑說(shuō)，平均來(lái)說(shuō)，來(lái)自患者的HSPC中有25%是經(jīng)過(guò)基因校正的，供體DNA已插入基因組中。“但是大約有45%的細(xì)胞表現(xiàn)出切割，但供體DNA沒(méi)有整合，而且總有一部分沒(méi)有切割?！?/p>
Bao發(fā)現(xiàn)，HSPC切割后的血細(xì)胞僅顯示胎兒血紅蛋白水平升高，這對(duì)患者有益。但是，這種現(xiàn)象的機(jī)理仍然難以捉摸。
研究人員還希望確保CRISPR-Cas9編輯不會(huì)導(dǎo)致β地中海貧血，這是一種減少血紅蛋白生成的血液疾病。
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